慢性髓系白血病 (慢粒，CML) 是一类骨髓增殖性肿瘤, 其发病机制与 BCR/ABL 融合基因相关。酪氨酸激酶抑制剂 (TKI) 可显著改善 CML 患者的生存及预后。尼洛替尼一线治疗 CML 患者疗效显著、治疗反应快、缓解程度深并且安全性高。在获得持续深层分子反应后, 实现停止尼洛替尼用药并达到无治疗缓解是 CML 治疗的新目标。本文通过分享一例初诊慢粒患者一线选择尼洛替尼治疗，快速到达到 MMR 及 MR4.5，为大家提供诊疗参考。 No.1 病例简介 作者介绍 党惠兵 南阳医专一附院血液内科 患者男性，47 岁。于 2019 年 5 月 13 日入院。 主诉： 发作性头晕、视物旋转 1 周。 现病史： 1 周前患者无明显诱因出现突发头晕、视物旋转、无头痛、恶心、呕吐、耳鸣、黑朦、冷汗、肢体活动障碍等，每次持续 2—3 分钟，约 3 天发作一次，休息后可自行缓解，未予重视，1 天前加重，随来医院。发病来，神志清，精神可，饮食及睡眠好，大小便正常，体重减轻 8 斤。 既往史： 患贲门迟缓症 8 年，痛风史 3 年，高血压 2 年，重度脂肪肝 1 年，5 年前做过左臀部血管瘤切除术。 个人史、家族史： 无特殊。 体格检查： 全身浅表淋巴结未触及肿大，胸骨无压痛，脾脏未触及。 现病史： 血常规：白细胞 79×109/L，红细胞 3.69×1012/L，血红蛋白 115 g/L, 血小板 286×109/L。 外周血涂片：白细胞明显增高，原幼细胞 1%，中晚期幼粒及嗜碱性粒细胞多见。 骨穿：骨髓增生极度活跃。原始细胞占 1%，粒系占 84.8%，嗜酸、嗜碱细胞比例增高。红系占 10.8%，中幼红细胞比例减低，成熟红细胞形态大致正常。淋巴细胞 1.6%，形态正常, 单核细胞可见。巨核细胞增生活跃约 200 个，分类 25 个，其中颗粒巨 13 个、产板巨 12 个。NAP 染色：阳性率 4%；积分 6 分 染色体：46，XY，t（9；22）（q34；q11）[8] 白血病融合基因筛查定性检测报告：BCR/ABL1(p210) 融合基因: 阳性 IS 值 70% No.2 入院诊断 1、慢性粒细胞白血病-慢性期 Sokal 评分:0.84 中危 Hasford 评分：496 低危 2、高血压 3、贲门迟缓症 诊疗经过： 自 2019 年 5 月 21 日开始服用尼洛替尼 300 mg q12 h，间断查血常规均在正常值或稍偏低范围，出现皮疹、皮肤瘙痒等不适，给予对症治疗后明显减轻。2019 年 8 月（3 个月）：血常规示：白细胞 5.73×109/L，红细胞 3.91×1012/L，血红蛋白 119 g/L, 血小板 233×109/L。肝功能、肾功能、血糖、血脂等正常，心脑血管症状逐渐减轻（生活规律、饮食注意、适量运动）。骨穿：骨髓增生Ⅱ级；粒系占 61% 中晚幼粒细胞偏低，可见分叶改变；红系占 1%，成熟红细胞形态大致正常；淋巴细胞形态正常；巨核细胞增生活跃；融合基因:0.045%。染色体;46,XY[20]。 治疗转归： 2019 年 11 月 18 日（6 个月）融合基因:0。2020 年 2 月（9 个月）融合基因：0。 那么，回顾病例，初诊慢性髓细胞白血病选用尼洛替尼的一线治疗依据是什么？如何个体化治疗提高近期与远期疗效？听听专家们怎么说 专家介绍 王春森 四川省人民医院血液内科 主任医师 王春森说病例 一句话亮点：二代 TKI 尼洛替尼治疗中低危 CML 能更快达到 MR4.5，提示远期预后更好。 党惠兵主任分享病例、二代 TKI 尼洛替尼治疗中低危 CML 能更快达到 MR4.5。提示如下：①初诊 CML 患者，根据危险度分层、年龄、合并症、对 TFR 的需求，选择个体化治疗方案。对年轻、期望尽快达到最佳疗效的中低危患者，可以首先二代 TKI 治疗。②大量文献资料显示，CML 患者经 TKI 治疗后、第 3 个月细胞遗传学及 BCR/ABL 定量检查与预后相关性明显，尽快达到 MR4.5 提示远期疗效更好，TFR 的几率可能更大。③若患者 TKI 治疗后，没有达到相应治疗时点疗效期望值，需要及时检查基因突变、及其它干扰疗效的原因。及时更换 TKI 制剂，可以提高疗效。④注意 CML 患者健康教育，提高用药的依从性。同时注意药物的相互作用、对疗效及毒副作用的影响，以及食物对对疗效及毒副作用的影响。⑤服用 TKI 过程中，及时监测疗效，同时注意毒副作用的观察与处理。为了尽量提高 TKI 的疗效，注意合并症的动态观察与处理。 专家介绍 梁 蓉 空军军医大学西京医院 教授/主任医师 梁蓉说病例 一句话亮点：尼洛替尼一线治疗慢粒快速深度缓解 这是一个非常经典的用尼洛替尼一线治疗的慢粒病例。病人 47 岁比较年轻，评估属于中低危组，没有高危因素，个人也有停药意愿，符合一线使用尼洛替尼。为什么一线能用？因为一线应用尼洛替尼可以很快达到深度缓解，同时未来有 TFR 或者长期缓解可能。治疗过程，用量并不大，我没有看到他的身高体重，但他用的说明书推荐标准剂量 300 mg q12 h。治疗期间耐受性比较好，轻度的一些不良反应，患者早期三个月的时候融合基因就从 75% 降到了 0.045%，达到了深度的缓解。六月的时候达到了 0，达到了 MR4.5 标准。从这个病人的治疗疗效来看，他未来一定会走向 TFR 的道路上。为什么呢？早期三个月达到深度缓解，六个月达到 MR4.5，如果持续深度缓解达到 2 年以上的时间，就有可能达到理想的 TFR 水平，所以这是非常成功的治疗病例。在未来长期的服药过程中，要更加注重病人的生活质量，除了监测 BCR-ABL 融合基因的变化之外，更加要注重影响生活质量的指标。患者曾经出现过皮疹和皮肤瘙痒的不适，可能还要把免疫相关的指标查一下，目的是为了减轻他的不良反应，提高生活质量。 MCC号TAS20092420有效期2021-09-17，资料过期，视同作废我的说说
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